La relutrigina è un farmaco sperimentale che può essere assunto per via orale o somministrato tramite sondino gastro-digiunale (G/J tube). La relutrigina è progettata per regolare il flusso di sodio nelle cellule cerebrali, agendo sui canali del sodio iperattivi che causano le crisi epilettiche; potenzialmente offre un migliore controllo delle crisi epilettiche con meno effetti collaterali. La relutrigina è stata progettata per massimizzare gli effetti contro i canali del sodio iperattivi che si ritiene siano la causa dell'attività convulsiva, riducendo al minimo il blocco della normale attività necessaria per una sana funzione cerebrale.

Elsunersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) sperimentale somministrato mensilmente tramite iniezione intratecale. Elsunersen ha il potenziale per essere il primo trattamento modificante la malattia per la DEE SCN2A a esordio precoce con guadagno di funzione, progettato per ridurre selettivamente l’espressione del gene SCN2A. Agendo sulla causa genetica alla base della malattia, elsunersen ha dimostrato la possibilità di andare oltre il controllo delle crisi epilettiche, trattando anche altri sintomi della malattia.