Più giorni senza crisi epilettiche potrebbero essere all’orizzonte
Lo studio EMERALD sta valutando un potenziale nuovo trattamento per ridurre le crisi epilettiche causate dalle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE).
Informazioni sullo studio EMERALD
Obiettivo
Valutare la sicurezza e l'efficacia della relutrigina nella riduzione delle crisi epilettiche.
Durata
Fino a 24 settimane nello studio iniziale, con la possibilità di proseguire il trattamento per altre 32 settimane in una fase di estensione in aperto.
Partecipazione da casa
Stati Uniti, Brasile, Australia
Scelta di partecipazione da casa, in presenza o in modalità combinata.
Non ci sono sedi disponibili in Europa.
Informazioni sulla relutrigina
La relutrigina è un farmaco sperimentale che può essere assunto per via orale o somministrato tramite sondino gastro-digiunale (G/J tube). La relutrigina è progettata per regolare il flusso di sodio nelle cellule cerebrali, agendo sui canali del sodio iperattivi che causano le crisi epilettiche; potenzialmente offre un migliore controllo delle crisi epilettiche con meno effetti collaterali. La relutrigina è stata progettata per massimizzare gli effetti contro i canali del sodio iperattivi che si ritiene siano la causa dell'attività convulsiva, riducendo al minimo il blocco della normale attività necessaria per una sana funzione cerebrale.
Lei può partecipare se
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Ha un'età compresa tra 2 e 65 anni -
Ha ricevuto una diagnosi di DEE causata da una mutazione genetica e/o di una sindrome -
Ha avuto almeno 4 crisi motorie (crisi epilettiche che coinvolgono il movimento) nelle 4 settimane precedenti lo screening
Perché partecipare?
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Flessibilità di partecipazione: da casa, in presenza o in modalità combinata -
Se la Sua famiglia sceglie di partecipare alle visite dello studio in presenza, tutte le spese di viaggio, vitto, alloggio e qualsiasi altro costo associato alla partecipazione allo studio saranno a carico dello sponsor -
A un certo punto dello studio tutti i partecipanti riceveranno relutrigina -
Possibilità di proseguire il trattamento con relutrigina per ulteriori 32 settimane dopo la conclusione dello studio iniziale -
Se il Suo caro mostra benefici evidenti rispetto ai trattamenti precedenti, potrebbe continuare a ricevere relutrigina tramite un programma di accesso esteso