Più giorni senza crisi epilettiche potrebbero essere all’orizzonte
Lo studio EMERALD sta valutando un potenziale nuovo trattamento per ridurre le crisi epilettiche causate dalle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE).
Informazioni sullo studio EMERALD
Obiettivo
Valutare la sicurezza e l'efficacia della relutrigina nella riduzione delle crisi epilettiche.
Durata
Fino a 24 settimane nello studio iniziale, con la possibilità di proseguire il trattamento per altre 32 settimane in una fase di estensione in aperto.
Partecipazione da casa
Stati Uniti, Sudamerica, Europa e Australia
Scelta di partecipazione da casa, in presenza o in modalità combinata.
Informazioni sulla relutrigina
La relutrigina è un farmaco sperimentale che può essere assunto per via orale o somministrato tramite sondino gastro-digiunale (G/J tube). La relutrigina è progettata per regolare il flusso di sodio nelle cellule cerebrali, agendo sui canali del sodio iperattivi che causano le crisi epilettiche; potenzialmente offre un migliore controllo delle crisi epilettiche con meno effetti collaterali. La relutrigina è stata progettata per massimizzare gli effetti contro i canali del sodio iperattivi che si ritiene siano la causa dell'attività convulsiva, riducendo al minimo il blocco della normale attività necessaria per una sana funzione cerebrale.
Lei può partecipare se
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Ha un'età compresa tra 2 e 65 anni -
Ha ricevuto una diagnosi di DEE causata da una mutazione genetica e/o di una sindrome -
Ha avuto almeno 4 crisi motorie (crisi epilettiche che coinvolgono il movimento) nelle 4 settimane precedenti lo screening
Perché partecipare?
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Flessibilità di partecipazione: da casa, in presenza o in modalità combinata -
Se la Sua famiglia sceglie di partecipare alle visite dello studio in presenza, tutte le spese di viaggio, vitto, alloggio e qualsiasi altro costo associato alla partecipazione allo studio saranno a carico dello sponsor -
A un certo punto dello studio tutti i partecipanti riceveranno relutrigina -
Possibilità di proseguire il trattamento con relutrigina per ulteriori 32 settimane dopo la conclusione dello studio iniziale -
Se il Suo caro mostra benefici evidenti rispetto ai trattamenti precedenti, potrebbe continuare a ricevere relutrigina tramite un programma di accesso esteso