
W Praxis pragniemy zmienić jakość przyszłego życia osób, u których zdiagnozowano encefalopatię rozwojową i padaczkową (DEE).
W Praxis pragniemy zmienić jakość przyszłego życia osób, u których zdiagnozowano encefalopatię rozwojową i padaczkową (DEE).
Encefalopatia rozwojowa i padaczkowa (DEE) odnosi się do grupy ciężkich padaczek, które charakteryzują się napadami, i które często są oporne na leki, zaś encefalopatia odnosi się do zmian w strukturze mózgu, mogących prowadzić do opóźnienia rozwoju, a nawet utraty umiejętności rozwojowych.
Cieszymy się, że możemy badać 2 pierwsze w swojej klasie potencjalne leki na DEE, relutryginę (PRAX-562) i elsunersen (PRAX-222), z których oba zostały specjalnie opracowane z myślą o zredukowaniu liczby napadów i poprawy jakości życia osób żyjących z DEE.
Nasz program Resilience składa się z cyklu 3 unikalnych badań klinicznych, z których każde ma na celu przeanalizowanie wpływu opracowanych przez nas potencjalnych metod leczenia na osoby, u których zdiagnozowano DEE. Prosimy kliknąć poniżej, aby dowiedzieć się więcej o każdym z badań.

Badanie EMBOLD
(Relutrygina)
dla dzieci, u których zdiagnozowano wczesną postać DEE związaną z genami SCN2A lub SCN8A

Badanie EMBRAVE
(Elsunersen)
dla dzieci, u których zdiagnozowano wczesną postać DEE związaną z genami SCN2A

Badanie EMERALD
(Relutrygina)
dla dzieci i dorosłych, u których zdiagnozowano DEE i powiązane zespoły chorobowe
Dowiedz się więcej o naszych 2 potencjalnych metodach leczenia dzieci i dorosłych z DEE

Relutrygina
Relutrygina jest badanym lekiem, który może być przyjmowany doustnie lub podawany przez zgłębnik G/J. Działanie relutryginy polega na regulowaniu przepływu sodu w komórkach mózgu poprzez zwalczanie nadaktywnych kanałów sodowych, które wywołują napady drgawkowe, potencjalnie zapewniając lepszą kontrolę nad napadami przy mniejszej liczbie skutków ubocznych. Relutrygina została opracowana tak, aby zmaksymalizować działanie skierowane przeciwko nadaktywnym kanałom sodowym, które uważa się za przyczynę aktywności napadowej, jednocześnie minimalizując zjawisko hamowania ich normalnej aktywności, potrzebnej do prawidłowego funkcjonowania mózgu.
Elsunersen
Elsunersen jest badanym oligonukleotydem antysensownym (ASO) podawanym co miesiąc we wstrzyknięciu śródoponowym. Elsunersen może być pierwszym lekiem modyfikującym przebieg choroby w przypadku DEE o wczesnym wzmocnieniu funkcji genu SCN2A, zaprojektowanym w celu selektywnego zmniejszenia jego ekspresji. Ukierunkowując się na genetyczną przyczynę choroby, elsunersen wykazał potencjał wykraczający poza napady drgawkowe i pozwalający leczyć inne objawy choroby.
Skrócone porównanie badań klinicznych – przewodnik po programie badawczym
Kryteria | Badanie EMBOLD | Badanie EMBRAVE 3 | Badanie EMERALD |
---|---|---|---|
DEE związana z genem SCN2A | | | |
DEE związana z genem SCN8A | | | |
Wszystkie diagnozy DEE | | | |
Wiek | 1-18 lat | 0-18 lat | 2-65 lat |
Co najmniej 4 napady w miesiącu | | | |
Co najmniej 8 napadów w miesiącu | | | |
Opcje lokalizacji ośrodków badawczych

Wybór uczestnictwa w warunkach domowych, w klinice lub w trybie mieszanym
Lokalizacje:
Europa
Izrael
Wielka Brytania
Stany Zjednoczone

Uczestnictwo w klinice
Lokalizacje:
Europa
Ameryka Południowa
Wielka Brytania
Stany Zjednoczone

Wybór uczestnictwa w warunkach domowych, w klinice lub w trybie mieszanym
Lokalizacje:
Australia
Europa
Ameryka Południowa
Stany Zjednoczone