Perspektywa większej liczby dni wolnych od napadów może być rzeczywistością
Badanie EMERALD ocenia potencjalny nowy sposób leczenia, pozwalający na ograniczenie napadów wywołanych encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi (DEE).
Informacje o badaniu EMERALD
Cel badania
Zrozumienie, jak bezpieczna i skuteczna jest relutrygina w ograniczaniu liczby napadów drgawkowych
Czas trwania badania
Do 24 tygodni w badaniu początkowym, z możliwością kontynuowania leczenia przez dodatkowe 32 tygodni w otwartym przedłużeniu
W warunkach domowych
Stany Zjednoczone, Ameryka Południowa, Europa, Australia
Wybór między uczestnictwem w warunkach domowych, w ośrodku badawczym lub uczestnictwem mieszanym
Informacje o relutryginie
Relutrygina jest badanym lekiem, który może być przyjmowany doustnie lub podawany przez zgłębnik G/J. Działanie relutryginy polega na regulowaniu przepływu sodu w komórkach mózgu poprzez zwalczanie nadaktywnych kanałów sodowych, które wywołują napady drgawkowe, potencjalnie zapewniając lepszą kontrolę nad napadami przy mniejszej liczbie skutków ubocznych. Relutrygina została opracowana tak, aby zmaksymalizować działanie skierowane przeciwko nadaktywnym kanałom sodowym, które uważa się za przyczynę aktywności napadowej, jednocześnie minimalizując zjawisko hamowania ich normalnej aktywności, potrzebnej do prawidłowego funkcjonowania mózgu.
Potencjalni uczestnicy badania:
-
muszą być w wieku od 2 do 65 lat - muszą mieć diagnozę DEE wywołaną mutacją genetyczną i/lub diagnozę zespołu chorobowego
- doświadczyli co najmniej 8 napadów motorycznych (związanych z ruchem) w ciągu 4 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe
Dlaczego warto wziąć udział?
- Możliwość uczestniczenia w badaniu w warunkach domowych, w ośrodku badawczym lub trybie będącym połączeniem obu tych opcji.
- Jeśli Pana/Pani rodzina zdecyduje się na wizyty w ośrodku badawczym, wszystkie koszty podróży, zakwaterowania, posiłków i wszelkie inne wydatki związane z udziałem członków Pana/Pani rodziny w badaniu zostaną pokryte przez sponsora
- W toku badania relutryginę będą w pewnym momencie otrzymywać wszyscy jego uczestnicy
- Możliwość kontynuowania przyjmowania relutryginy przez dodatkowe 32 tygodni po zakończeniu badania wstępnego.
- Bliska Panu/Pani osoba może być w stanie kontynuować przyjmowanie relutryginy po zakończeniu badania – może to uczynić w ramach programu rozszerzonego dostępu, jeśli w toku badania głównego wykaże wyraźne korzyści wykraczające poza wcześniejsze terapie.
