
Bij Praxis zetten we ons in om de toekomst te veranderen voor mensen met de diagnose ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (Developmental and Epileptic Encephalopathies - DEE).
Bij Praxis zetten we ons in om de toekomst te veranderen voor mensen met de diagnose ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (Developmental and Epileptic Encephalopathies - DEE).
Ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (Developmental and Epileptic Encephalopathies - DEE) verwijst naar een groep ernstige epilepsieën die gekenmerkt worden door aanvallen die vaak resistent zijn tegen geneesmiddelen, waarbij encefalopathie verwijst naar veranderingen in de hersenstructuur die kunnen leiden tot ontwikkelingsachterstand of zelfs verlies van ontwikkelingsvaardigheden.
We zijn verheugd dat we 2 eersteklas potentiële DEE-behandelingen onderzoeken, Relutrigine (PRAX-562) en Elsunersen (PRAX-222), die beide speciaal ontwikkeld zijn om aanvallen te verminderen en de levenskwaliteit van mensen met een DEE te verbeteren.
Ons Resilience-programma bestaat uit 3 unieke klinische onderzoeken, elk bedoeld om de impact van onze potentiële behandelingen bij mensen met DEE te bestuderen. Klik hieronder voor meer informatie over elke test.

EMBOLD-onderzoek
(Relutrigine)
voor kinderen met de diagnose SCN2A- of SCN8A-DEE in een vroeg stadium

EMBRAVE
-onderzoek
(Elsunersen)
voor kinderen met de diagnose SCN2A-DEE in een vroeg stadium

EMERALD-onderzoek
(Relutrigine)
voor kinderen en volwassenen bij wie een DEE- of aanverwant syndroom is vastgesteld
Kom meer te weten over onze 2 mogelijke behandelingen voor kinderen en volwassenen met DEE

Relutrigine
Relutrigine is een onderzoeksgeneesmiddel dat oraal kan worden ingenomen of via een G/J-sonde kan worden toegediend. Relutrigine is ontworpen om de natriumstroom in hersencellen te reguleren door overactieve natriumkanalen aan te pakken die aanvallen veroorzaken; daarom biedt het mogelijk een betere controle over aanvallen met minder bijwerkingen. Relutrigine is ontworpen om de effecten tegen overactieve natriumkanalen, die vermoedelijk aanvalsactiviteit veroorzaken, te maximaliseren, terwijl de blokkering van normale activiteit die nodig is voor een gezonde hersenfunctie geminimaliseerd wordt.
Elsunersen
Elsunersen is een onderzoeks-antisense-oligonucleotide (ASO) die maandelijks via een intrathecale injectie wordt toegediend. Elsunersen heeft de potentie om de eerste ziekteverbeterende behandeling te zijn voor vroege gain-of-function-SCN2A-DEE, ontworpen om selectief de SCN2A-genexpressie te verminderen. Door de onderliggende genetische oorzaak van de ziekte aan te pakken, heeft elsunersen aangetoond dat het mogelijk is om naast aanvallen ook andere symptomen van de ziekte te behandelen.
Onderzoeksgids - Snelle vergelijking
Criteria | EMBOLD-onderzoek | EMBRAVE 3-onderzoek | EMERALD-onderzoek |
---|---|---|---|
SCN2A DEE | | | |
SCN8A DEE | | | |
Alle DEE-diagnoses | | | |
Leeftijd | 1-18 jaar | 0-18 jaar | 2-65 jaar |
Minimaal 4 aanvallen per maand | | | |
Minimaal 8 aanvallen per maand | | | |
Locatie-opties

Keuze uit deelname aan thuis-, kliniek- of hybride onderzoek
Locaties:
Europa
Israël
Verenigd Koninkrijk
Verenigde Staten

Deelname in de kliniek
Locaties:
Europa
Zuid-Amerika
Verenigd Koninkrijk
Verenigde Staten

Keuze uit deelname aan thuis-, kliniek- of hybride onderzoek
Locaties:
Australië
Europa
Zuid-Amerika
Verenigde Staten