בחברת Praxis, אנו מחויבים לשנות את עתידם של אלו שאובחנו עם אנצפלופתיה התפתחותית ואפילפטית (DEE).

אנצפלופתיה התפתחותית ואפילפטית (DEE) מתייחסת לקבוצה של אפילפסיות חמורות המאופיינות בהתקפים, שלעתים קרובות עמידים לתרופות, כאשר אנצפלופתיה מתייחסת לשינויים במבנה המוח אשר עלולים להוביל לעיכוב התפתחותי או אפילו לאובדן מיומנויות התפתחותיות.

אנו חוקרים שני טיפולים פוטנציאליים מעולים עבור אנצפלופתיה התפתחותית ואפילפטית, רלוטריגין (PRAX-562) ואלסונרסן (PRAX-222), שניהם פותחו בכוונה תחילה כדי להפחית התקפים ולשפר את איכות החיים של אלו החיים עם אנצפלופתיה התפתחותית ואפילפטית.

תוכנית ה-Resilience מורכבת משלושה ניסויים קליניים ייחודיים, שכל אחד מהם נועד לחקור את ההשפעה של הטיפולים הפוטנציאליים שלנו על אנשים שאובחנו עם אנצפלופתיה התפתחותית ואפילפטית. לחצו למטה למידע נוסף אודות כל מחקר.

icon

EMBOLD מחקר

(רלוטריגין)

לילדים עם התקפים מוקדמים של אנצפלופתיות התפתחותיות ואפילפטיות מסוג SCN2A או SCN8A

icon

EMBRAVE

 מחקר

(אלסונרסן)

לילדים עם התקפים מוקדמים של אנצפלופתיות התפתחותיות ואפילפטיות מסוג SCN2A

בקרוב
icon

EMERALD מחקר

(רלוטריגין)

עבור ילדים ומבוגרים בעלי אבחנה של אנצפלופתיות התפתחותיות ואפילפטיות והפרעות קשורות

מידע נוסף לגבי שני הטיפולים הפוטנציאליים שלנו עבור ילדים ומבוגרים עם אנצפלופתיות התפתחותיות ואפילפטיות

רלוטריגין

רלוטריגין היא תרופה ניסיונית אותה ניתן ליטול באופן פומי או באמצעות צינור G/J. רלוטריגין נועדה לווסת את זרימת הנתרן בתאי המוח על ידי טיפול בערוצי נתרן פעילים במיוחד הגורמים להתקפים; לכן, באופן פוטנציאלי היא מציעה שליטה טובה יותר עם פחות תופעות לוואי. רלוטריגין עוצבה על מנת למקסם את ההשפעות נגד ערוצי נתרן בעלי פעילות יתר שגורמות לפעילות התקפים תוך מזעור חסימת הפעילות הרגילה הדרושה לתפקוד מוח בריא.


אלסונרסן

אלסונרסן הוא אוליגונוקלאוטיד אנטיסנס (ASO) ניסיוני הניתן בכל חודש באמצעות זריקה לחוט השדרה. לאלסונרסן קיים פוטנציאל להיות הטיפול הראשון המשנה את המחלה עבור התקפים מוקדמים של אנצפלופתיה התפתחותית ואפילפטית מסוג SCN2A עם רווח פונקציה, שנועד להפחית באופן סלקטיבי את ביטוי גן ה-SCN2A. על ידי מיקוד בגורם הגנטי הבסיסי למחלה, אלסונרסן הוכיח פוטנציאל לטפל מעבר להתקפים גם בתסמינים אחרים של המחלה.

השוואה מהירה בין המחקרים

קריטריונים EMBOLD מחקר EMBRAVE 3 מחקר EMERALD מחקר
SCN2A אנצלופתיות התפתחותיות ואפילפטיות מסוג
Checkmark
Checkmark
Checkmark
SCN8A אנצלופתיות התפתחותיות ואפילפטיות מסוג
Checkmark
Checkmark
כל אבחנות האנצפלופתיות ההתפתחותיות והאפילפטיות
Checkmark
גיל
שנה עד 18 שנים
18 שנים 0 עד
שנתיים עד 65 שנים
לפחות 4 התקפים בחודש
Checkmark
Checkmark
לפחות 8 התקפים בחודש
Checkmark

אופציות מיקום

הישארו מעודכנים עמנו באתרי המדיה החברתית שלנו

© 2025 Praxis Precision Medicines, Inc. כל הזכויות שמורות.