En Praxis apostamos por cambiar el futuro de las personas diagnosticadas de encefalopatía epiléptica y del desarrollo (EED).

La EED se refiere a un grupo de epilepsias graves caracterizadas por crisis, a menudo resistentes a los fármacos, en las que la encefalopatía hace referencia a cambios en la estructura cerebral que podrían provocar un retraso en el desarrollo o incluso una pérdida de las habilidades del desarrollo.

Estamos investigando dos tratamientos potenciales de primera clase para la EED, Relutrigine (PRAX-562) y Elsunersen (PRAX-222), ambos desarrollados con el objetivo específico de reducir las crisis y mejorar la calidad de vida de quienes viven con esta afección.

Nuestro programa Resilience está compuesto por tres ensayos clínicos únicos, cada uno destinado a estudiar el impacto de estos tratamientos en personas diagnosticadas de EED. Haga clic a continuación para obtener más información sobre cada ensayo.

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Estudio EMBOLD

(Relutrigine)

para niños diagnosticados de EED por SCN2A o SCN8A de aparición temprana

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Estudio EMBRAVE

(Elsunersen)

para niños diagnosticados de EED por SCN2A de aparición temprana

Muy pronto
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Estudio EMERALD

(Relutrigine)

para niños y adultos diagnosticados de cualquier tipo de EED y síndrome relacionado

Más información sobre los dos tratamientos potenciales que estamos desarrollando para niños y adultos con EED

Relutrigine

Relutrigine es un medicamento en fase de investigación que se puede administrar por vía oral o mediante una sonda gastroyeyunal (G/J). Está concebido para regular el flujo de sodio en las células cerebrales, actuando sobre los canales de sodio excesivamente activos que provocan las crisis; por tanto, podría mejorar el control de las crisis con menos efectos secundarios. Relutrigine se ha diseñado para maximizar sus efectos contra los canales de sodio sobreactivos que se cree que son la causa de la actividad convulsiva y, al mismo tiempo, minimizar el bloqueo de la actividad normal necesaria para una función cerebral saludable.


Elsunersen

Elsunersen es un oligonucleótido en antisentido (ASO) que se administra mensualmente mediante inyección intratecal Elsunersen tiene el potencial de ser el primer fármaco modificador de la EED por SCN2A de inicio temprano. Está concebido para disminuir la expresión del gen SCN2A de forma selectiva. Al dirigirse a la causa genética subyacente de la enfermedad, elsunersen presenta el potencial de tratar no solo las crisis, sino también otros síntomas asociados.

Guía del Estudio: Comparación Rápida

Criterios Estudio EMBOLD Estudio EMBRAVE 3 Estudio EMERALD
EED por SCN2A
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EED por SCN8A
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Todos los diagnósticos de EED
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Edad
1-18 años
0-18 años
2-65 años
Mínimo 4 crisis al mes
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Mínimo 8 crisis al mes
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