Praxis 致力于为经确诊的发育性和癫痫性脑病（DEE）患者改变未来。

发育性和癫痫性脑病（DEE）是指一系列严重的癫痫症，其特征为癫痫发作，并且，这些发作往往具有抗药性，而脑病则是指大脑结构的变化，并可能导致发育迟缓、甚至发育技能的丧失。

我们很荣幸宣布，我们正在研究两种首创的 DEE 潜在治疗药物，Relutrigine（PRAX-562）和 Elsunersen（PRAX-222）；这两种药物专门研发用于减少癫痫发作并提高 DEE 患者的生活质量。

我们的 Resilience 计划由 3 项独特的临床试验组成；每项试验都旨在研究我们潜在疗法对经确诊的 DEE 患者人群的影响。点击下方以了解更多关于每项试验的信息。

EMBOLD 研究

(Relutrigine)

针对经确诊患有早发性 SCN2A 或 SCN8A DEE 的儿童

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EMBRAVE

研究

(Elsunersen)

针对经确诊患有早发性 SCN2A DEE 的儿童

即将推出

EMERALD 研究

(Relutrigine)

针对经确诊患有任何 DEE 和相关症状的儿童或成人

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了解我们针对患有 DEE 的儿童和成人的两种潜在治疗方法的更多信息。

(Relutrigine)

Relutrigine 是一种正在研究的药物，可口服或通过胃/肠饲管给药。Relutrigine 设计通过作用于导致癫痫发作的过度活跃钠通道来调节脑细胞中的钠流动，因此有可能更好地控制癫痫发作，同时减少副作用。Relutrigine 的设计旨在最大程度发挥其对被认为会引发癫痫发作的过度活跃钠通道的作用，同时尽量减少对维持健康大脑功能所必需的正常活动的阻断。

Elsunersen

Elsunersen 是一种在研的反义寡核苷酸（ASO），每月通过鞘内注射给药。Elsunersen 有可能成为首个针对早发性功能获得性 SCN2A 基因相关发育性和癫痫性脑病（DEE）的疾病修正疗法，并且，其旨在选择性降低 SCN2A 基因的表达。通过针对疾病的根本遗传原因，Elsunersen 已展现出超越癫痫发作治疗疾病其他症状的潜力。

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