La relutrigina es un medicamento en investigación que se puede tomar por vía oral o que se puede administrar por sonda de gastrostomía o por sonda yeyunal. Está diseñada para regular el flujo de sodio en las células cerebrales al actuar sobre los canales de sodio hiperactivos que provocan las convulsiones; por lo tanto, ofrece un mejor control de las convulsiones con menos efectos secundarios. La relutrigina se diseñó para maximizar sus efectos contra los canales de sodio hiperactivos que se cree que causan la actividad convulsiva, al mismo tiempo que minimiza el bloqueo de la actividad normal necesaria para el funcionamiento saludable del cerebro.

El elsunersen es un oligonucleótido antisentido en investigación (ASO) que se administra mensualmente por inyección intratecal. El elsunersen tiene el potencial de convertirse en el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la EED por SCN2A de aparición temprana con ganancia de función y está diseñado para disminuir selectivamente la expresión del gen SCN2A. Al actuar sobre la causa genética subyacente de la enfermedad, el elsunersen ha demostrado su potencial para ir más allá de las convulsiones y tratar otros síntomas de la enfermedad.