Na Praxis, temos o compromisso de mudar o futuro para as pessoas diagnosticadas com Encefalopatia Epiléptica e do Desenvolvimento (EED).

Encefalopatia Epiléptica e do Desenvolvimento (EED) engloba um grupo de epilepsias graves caracterizadas por convulsões, frequentemente resistentes a medicamentos. A encefalopatia consiste em alterações na estrutura cerebral, que podem levar a atrasos no desenvolvimento ou até mesmo perda de habilidades do desenvolvimento.

Estamos entusiasmados em investigar 2 potenciais tratamentos inovadores para EED: Relutrigine (PRAX-562) e Elsunersen (PRAX-222). Ambos foram desenvolvidos especificamente para reduzir convulsões e melhorar a qualidade de vida de pessoas que vivem com EED.

Nosso programa Resilience é composto por 3 ensaios clínicos exclusivos; cada um se destina a estudar o impacto de nossos potenciais tratamentos em indivíduos diagnosticados com EEDs. Clique abaixo para saber mais sobre cada ensaio.

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Estudo EMBOLD

(Relutrigine)

para crianças diagnosticadas com EED SCN2A ou SCN8A de início precoce

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Estudo EMBRAVE

(Elsunersen)

para crianças diagnosticadas com EED SCN2A de início precoce

Em breve
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Estudo EMERALD

(Relutrigine)

para crianças e adultos diagnosticados com EED e síndromes relacionadas

Saiba mais sobre nossos 2 potenciais tratamentos para crianças e adultos com EEDs

Relutrigine

Relutrigine é um medicamento experimental que pode ser tomado por via oral ou administrado por sonda G/J. Relutrigine foi desenvolvido para regular o fluxo de sódio nas células cerebrais, atuando nos canais de sódio hiperativos que causam convulsões; portanto, oferece potencialmente melhor controle das convulsões com menos efeitos colaterais. Relutrigine foi desenvolvido para maximizar seus efeitos contra os canais de sódio hiperativos, que se acredita serem causadores de atividade convulsiva, minimizando o bloqueio da atividade normal necessária para o funcionamento saudável do cérebro.


Elsunersen

Elsunersen é um oligonucleotídeo antisense (ASO) experimental administrado mensalmente por injeção intratecal. Elsunersen tem o potencial de ser o primeiro tratamento modificador da doença para EED SCN2A de início precoce e com ganho de função. Foi desenvolvido para diminuir seletivamente a expressão do gene SCN2A. Ao atingir a causa genética subjacente da doença, elsunersen demonstrou potential para ir além das convulsões e tratar outros sintomas da doença.

Guia do Estudo: Breve comparação

Critérios Estudo EMBOLD Estudo EMBRAVE 3 Estudo EMERALD
EED SCN2A
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EED SCN8A
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Todos os diagnósticos de EED
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Idade
1-18 anos
0-18 anos
2-65 anos
Mínimo de 4 crises por mês
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Mínimo de 8 crises por mês
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