Praxis में, हम डेवलपमेंटल और एपिल्पेटिक एनसेफालोपैथीज (DEE) के लिए निदान किए गए लोगों के भविष्य में बदलाव लाने के लिए प्रतिबद्ध हैं।

डेवलपमेंटल और एपिल्पेटिक एनसेफालोपैथीज (DEE) गंभीर मिरगियों के एक समूह को निर्दिष्ट करता है इसमें दौरे आते हैं, जो अक्सर दवा प्रतिरोधी होते हैं, तथा एन्सेफैलोपैथी मस्तिष्क संरचना में परिवर्तन को संदर्भित करता है, जिसके कारण विकासात्मक विलंब अथवा विकासात्मक कौशल की क्षति भी हो सकती है।

हम श्रेणी-में-प्रथम 2 संभावित DEE उपचारों, Relutrigine (PRAX-562) और Elsunersen (PRAX-222) के लिए अनुसंधान करते हुए उत्साहित हैं, इनमें से दोनों को DEE से पीड़ित लोगों में दौरे कम करने और जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने के उद्देश्य के साथ विकसित किया गया है।

हमारे Resilience प्रोग्राम में 3 विशिष्ट ट्रायल हैं, प्रत्येक का उद्देश्य था DEEs से पीड़ित लोगों पर हमारे संभावित उपचारों के प्रभाव का अध्ययन करना है। हमारे प्रत्येक ट्रायल के बारे में अधिक जानने के लिए नीचे क्लिक करें।

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EMBOLD अध्ययन

(Relutrigine)

प्रारंभिक अवस्था में SCN2A DEE से पीड़ित निदान किए गए बच्चों के लिए

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EMBRAVE

 अध्ययन

(Elsunersen)

प्रारंभिक अवस्था में SCN2A DEE से पीड़ित निदान किए गए बच्चों के लिए

जल्द आ रहा है
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EMERALD अध्ययन

(Relutrigine)

किसी DEE और संबंधित सिंड्रोम से पीड़ित निदान किए गए बच्चों और वयस्कों के लिए

DEEs से पीड़ित बच्चों और वयस्कों के लिए हमारे 2 संभावित उपचारों के बारे में और जानें

Relutrigine

Relutrigine एक अनुसंधानात्मक दवाई है जिसे मुंह द्वारा या एक G/J ट्यूब के माध्यम से लिया जा सकता है। Relutrigine को दौरे का कारण बनने वाले अति सक्रिय सोडियम चैनलों को लक्षित करके मस्तिष्क कोशिकाओं में सोडियम प्रवाह को विनियमित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है; इसलिए, यह संभावित रूप से कम दुष्प्रभावों के साथ बेहतर दौरा नियंत्रण प्रदान करता है। Relutrigine को अति सक्रिय सोडियम चैनलों के विरुद्ध इसके प्रभाव को अधिकतम करने के लिए डिजाइन किया गया है, जिन्हें समझा जाता है कि वे दौरे का कारण बनते हैं, जबकि स्वस्थ मस्तिष्क कार्य के लिए आवश्यक सामान्य गतिविधि के अवरोध को न्यूनतम किया जाता है।


Elsunersen

Elsunersen एक अनुसंधानात्मक एंटीसेन्स ऑलिगोन्युक्लियोटाइड (ASO) है, जिसे इंट्राथेकल इंजेक्शन द्वारा मासिक रूप से लिया जाता है। Elsunersen में शुरूआती -प्रारंभिक लाभ-कार्य SCN2A DEE के लिए पहले रोग-संशोधित उपचार करने की क्षमता है, जिसे SCN2A जीन अभिव्यक्ति को चयनात्मक रूप से कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। रोग के मूल आनुवंशिक कारण को लक्षित करते हुए elsunersen (एल्सुनेरसेन) ने दौरे के अलावा रोग के अन्य लक्षणों के उपचार की क्षमता को प्रदर्शित किया है।

अध्ययन गाइड त्वरित तुलना

मानदंड EMBOLD अध्ययन EMBRAVE 3 अध्ययन EMERALD अध्ययन
SCN2A DEE
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SCN8A DEE
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सभी DEE निदान
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आयु
1-18 वर्ष आयु
0-18 वर्ष आयु
2-65 वर्ष आयु
न्यूनतम 4 दौरे प्रति माह
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न्यूनतम 8 दौरे प्रति माह
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