Elsunersen एक जांचात्मक एंटीसेन्स ऑलिगोन्युक्लियोटाइड (ASO) है, जिसमें शुरूआती -प्रारंभिक लाभ-कार्य SCN2A DEE के लिए पहले रोग-संशोधित उपचार करने की क्षमता है, जिसे SCN2A जीन अभिव्यक्ति को चयनात्मक रूप से कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। रोग के मूल आनुवंशिक कारण को लक्षित करते हुए elsunersen (एल्सुनेरसेन) ने दौरे के अलावा रोग के अन्य लक्षणों के उपचार की क्षमता को प्रदर्शित किया है।

ASOs आनुवंशिक सामग्री के सूक्ष्म, प्रयोगशाला में निर्मित तंतु होते हैं जो विशिष्ट जीन को लक्षित कर सकते हैं और वे कैसे व्यवहार करें इसे समायोजित कर सकते हैं। इन्हें रोग का कारण बनने वाली आनुवंशिक त्रुटि से मेल होने के लिए विशेष रूप से डिजाइन किया गया है। इसका मतलब है कि वे सिर्फ लक्षणों का इलाज नहीं करते, बल्कि मूल कारण तक पहुंचते हैं। Elsunersen, एक प्रकार का ASO, को SCN2A लाभ-कार्य उत्परिवर्तन वाले बच्चों में SCN2A जीन अभिव्यक्ति के स्तर को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। SCN2A प्रोटीन के निर्माण की मात्रा को कम करके, elsunersen मस्तिष्क में अत्यधिक इलेक्ट्रिकल गतिविधि को शांत करने में मदद करता है, जिससे दौरे का बोझ कम हो सकता है और SCN2A लाभ-कार्य उत्परिवर्तन के साथ जीवन की गुणवत्ता में सुधार हो सकता है।