La relutrigine est un médicament expérimental qui peut être pris par voie orale ou administré par un tube G/J. La relutrigine est conçue pour réguler le flux de sodium dans les cellules cérébrales. Elle cible les canaux sodiques hyperactifs à l’origine des crises d’épilepsie, ce qui pourrait permettre un meilleur contrôle des crises avec moins d’effets secondaires. La relutrigine a été conçue pour maximiser ses effets sur les canaux sodiques hyperactifs qui seraient responsables des crises d’épilepsie, tout en réduisant au minimum le blocage de l’activité normale nécessaire au bon fonctionnement du cerveau.

Elsunersen est un oligonucléotide antisens (OAS) expérimental administré mensuellement par injection intrathécale. Elsunersen a le potentiel d’être le premier traitement de fond de l’EED précoce avec gain de fonction du gène SCN2A, conçu pour diminuer l’expression du gène SCN2A de manière sélective. En attaquant la cause génétique sous-jacente de la maladie, l’Elsunersen a démontré qu’il pouvait aller au-delà des crises d’épilepsie et traiter d’autres symptômes de la maladie.