Un espoir pour les enfants qui souffrent des encéphalopathies épileptique ou développementale SCN2A et SCN8A précoces
LL’étude clinique EMBOLD étudie un nouveau traitement potentiel pour les enfants atteints des EED SCN2A ou SCN8A précoces.
L’étude clinique EMBOLD en bref
Objectif
Comprendre l’innocuité et l’efficacité de la relutrigine dans la réduction des crises
Durée
Jusqu’à 22 semaines dans l’étude initiale, avec la possibilité de poursuivre le traitement pendant 48 semaines supplémentaires dans le cadre d’une extension ouverte
À domicile
États-Unis, Israël, Europe, Royaume-Uni
Choisissez votre lieu de participation à l’étude : à domicile, en clinique, ou les deux
À propos de la relutrigine
La relutrigine est un médicament expérimental qui peut être pris par voie orale ou administré par une sonde G/J. La relutrigine est conçue pour réguler le flux de sodium dans les cellules cérébrales. Elle cible les canaux sodiques hyperactifs à l’origine des crises d’épilepsie, ce qui pourrait permettre un meilleur contrôle des crises avec moins d’effets secondaires. La relutrigine a été conçue pour maximiser ses effets sur les canaux sodiques hyperactifs qui seraient responsables des crises d’épilepsie, tout en réduisant au minimum le blocage de l’activité normale nécessaire au bon fonctionnement du cerveau.
Données de base de la première phase de l’étude clinique EMBOLD sur les EED SCN2A et SCN8A
Les enfants sous traitement avec le médicament à l’étude ont eu près de deux fois moins de crises que ceux qui n’en prenaient pas.
Environ 1 enfant sur trois n’a plus de crises d’épilepsie depuis qu’il prend le médicament à l’étude.
La vigilance et la communication se sont améliorées chez de nombreux enfants et les crises d’épilepsie ont été moins sévères.
Les enfants qui ont continué à prendre le médicament à l’étude pendant une période relativement longue ont eu beaucoup moins de crises d’épilepsie ; environ neuf crises sur dix ont été évitées.
Ces résultats encourageants ont conduit au lancement de la phase suivante de l’étude clinique EMBOLD pour les enfants atteints des EED SCN2A et SCN8A.
Votre proche peut être autorisé à participer s’il
-
avez entre 1 et 18 ans - avez fait l’objet d’un diagnostic
- • de mutation du gène SCN2A avec apparition de crises au cours des trois premiers mois de vie ; ou
- • de mutation du gène SCN8A avec crises d’épilepsie
- avez fait au moins 8 crises motrices (crises impliquant des mouvements) au cours des 4 semaines précédant le dépistage
Pourquoi participer ?
- Possibilité de participer à domicile, en clinique sur un site d’étude, ou les deux
- Si votre famille choisit d’assister aux visites de l’étude en clinique, tous les frais de déplacement, d’hébergement, de repas et tous les autres frais liés à la participation à l’étude seront pris en charge par le promoteur
- Tous les participants recevront de la relutrigine à un moment ou à un autre de l’étude
- Possibilité de continuer à prendre de la relutrigine pendant 48 semaines supplémentaires après la fin de l’étude initiale
- Votre proche pourra peut-être continuer à prendre de la relutrigine après la fin de l’étude dans le cadre d’un programme d’accès élargi s’il a montré des bénéfices évidents par rapport aux traitements thérapeutiques précédents
