Relutrigin ist ein Prüfpräparat, das oral eingenommen oder über eine GJ-Sonde verabreicht werden kann. Relutrigin soll den Natriumfluss in Gehirnzellen regulieren, indem es gezielt auf überaktive Natriumkanäle wirkt, die Krampfanfälle auslösen. Dadurch bietet es potenziell eine bessere Krampfanfallskontrolle bei weniger Nebenwirkungen. Relutrigin wurde entwickelt, um die Wirkung auf Natriumkanäle mit Überfunktion zu maximieren, die mutmaßlich die Anfälle auslösen, während jene Kanäle mit normaler Aktivität nicht blockiert werden, um eine gesunde Gehirnfunktion zu erhalten.

Elsunersen ist ein in der Entwicklung befindliches Antisense-Oligonukleotid (ASO), das monatlich durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Elsunersen hat das Potenzial, als erste Behandlung für frühkindliche SCN2A-Gain-of-Function-DEE an der Ursache der Erkrankung anzusetzen und die SCN2A-Genexpression gezielt zu verringern. Im Rahmen der gezielten Bekämpfung der zugrunde liegenden genetischen Ursache der Erkrankung hat Elsunersen das Potenzial gezeigt, über Krampfanfälle hinaus auch andere Symptome der Erkrankung zu behandeln.