Esperança para crianças com Encefalopatias Epilépticas e do Desenvolvimento (EED) SCN2A ou SCN8A de início precoce
O estudo EMBOLD está investigando um novo potencial tratamento para crianças com EED SCN2A ou SCN8A de início precoce.
Sobre o estudo EMBOLD
Objetivo
Compreender a segurança e a eficácia de relutrigine na redução de convulsões
Duração
Até 22 semanas no estudo inicial, com a possibilidade de continuar o tratamento por mais 48 semanas em uma extensão aberta
Domiciliar
Estados Unidos, Israel, Europa, Reino Unido
Escolha onde você participará do estudo: em casa, na clínica ou uma combinação dos dois
Sobre Relutrigine
Relutrigine é um medicamento experimental que pode ser tomado por via oral ou administrado por sonda G/J. Relutrigine foi desenvolvido para regular o fluxo de sódio nas células cerebrais, atuando nos canais de sódio hiperativos que causam convulsões; portanto, oferece potencialmente melhor controle das convulsões com menos efeitos colaterais. Relutrigine foi desenvolvido para maximizar seus efeitos contra os canais de sódio hiperativos, que se acredita serem os causadores de atividade convulsiva, minimizando o bloqueio da atividade normal necessária para o funcionamento saudável do cérebro.
Dados principais da primeira parte do estudo EMBOLD em EED SCN2A e SCN8A
As crianças que tomaram o medicamento do studo apresentaram cerca de metade do número de convulsões em comparação com as que não tomaram
Cerca de 1 em cada 3 crianças ficou completamente livre de convulsões enquanto tomava o medicamento
Muitas crianças demonstraram melhor estado de alerta e comunicação, além de crises menos graves
As crianças que continuaram tomando o medicamento por um período prolongado apresentaram ainda menos convulsões; cerca de 9 em cada 10 convulsões foram prevenidas
Com base nesses resultados encorajadores, teve início a próxima fase do estudo EMBOLD para crianças com EED SCN2A e SCN8A
Seu ente querido poderá participar se
-
Tiver entre 1 e 18 anos - Tiver recebido um diagnóstico de
- • mutação do gene SCN2A com início de convulsões nos primeiros 3 meses de vida; ou
- • mutação do gene SCN8A com convulsões
- tiver pelo menos 8 crises motoras (convulsões que envolvem movimento) nas 4 semanas anteriores à triagem
Por que participar?
- Flexibilidade para participar em casa, na clínica em um centro de estudo ou em uma combinação dessas opções
- Se sua família optar por comparecer às consultas presenciais do estudo, todas as despesas de viagem, hospedagem, alimentação e demais custos associados à participação no estudo serão pagos pelo patrocinador
- Todos os participantes receberão relutrigine em algum momento durante o estudo
- Opção de continuar tomando relutrigine por mais 48 semanas após a conclusão do estudo inicial
- Por meio de um programa de acesso expandido, seu ente querido poderá continuar recebendo relutrigine após a conclusão da participação no estudo, caso ele/ela tenha demonstrado benefícios claros além dos tratamentos terapêuticos anteriores
